La prima terapia genica per il trattamento dell’Ada Scid, una malattia rara del sistema immunitario che costringeva i “bambini bolla” a vivere isolati dal mondo. Il primo farmaco di ingegneria tissutale a base di cellule staminali per la ricostruzione della cornea dei pazienti con ustioni oculari, che ha restituito la vista a 250 pazienti. La prima terapia cellulare somatica per il trattamento aggiuntivo di leucemie, linfomi e di altri tumori gravi del sangue. Sono tre terapie avanzate made in Italy, la met delle sei autorizzate in Europa. Progetti che oltre ad avere in comune l’identit biotech, hanno anche una storia simile: sono idee nate nei laboratori di Universit e centri di ricerca pubblici e privati e poi adottate dall’industria farmaceutica e portate fino al paziente. Un legame a rete tra pubblico-privato da valorizzare e rafforzare con decisione, sul quale Farmindustria ha voluto porre l’accento nel corso del convegno su “Le terapie avanzate: un successo del made in Italy”, organizzato questa mattina a Roma, anche proponendo una ricetta ad hoc per superare gli ostacoli che frenano la creazione di un ecosistema pi favorevole alla ricerca biotech.

Le virt del network hi tech R&S tra pubblico e privato

I risultati straordinari raggiunti nelle terapie avanzate – spiega Massimo Scaccabarozzi, presidente di Farmindustria – sono frutto di un network hi tech di R&S tra pubblico e privato. E le aziende che operano nel Paese, sia nazionali che multinazionali, sono diventate leader nel settore anche perch possono contare su una serie di eccellenze del mondo scientifico e accademico. Una collaborazione che pu innescare un circuito virtuoso per attrarre investimenti, soprattutto nella R&S. Garantire la stabilit normativa, consolidare i fondi per farmaci innovativi – come fa la legge di Bilancio 2017 – e cambiare strutturalmente la governance sono le basi perch le potenzialit presenti trasformino l’Italia in hub dell’innovazione.

Terapie avanzate, l’Italia ha le carte in regola

Le potenzialit ci sono tutte. L’Italia ha le carte in regola per diventare leader nello sviluppo, produzione e commercializzazione di farmaci per terapie avanzate, con 15 siti produttivi sul territorio, 27 progetti in sviluppo in 7 diverse aree terapeutiche. Il settore del farmaco biotech nazionale conta su un fatturato pari a 7,9 miliardi di euro, in crescita dell’8 per cento. Il nostro Paese inoltre tra i primi dieci al mondo per produzione scientifica. E per qualit delle pubblicazioni nel campo della farmacologia e della drug discovery al quarto posto nel mondo, dopo Usa, Uk e Germania. Nell’ambito della terapia genica e terapia cellulare l’Italia si colloca al 7posto nel mondo e al 4in Europa- ricorda Eugenio Aringhieri, presidente del Gruppo Biotecnologie di Farmindustria – e siamo al 6posto nel mondo e al 3 in Europa per numero di pubblicazioni sull’ingegneria tissutale. Ma l’eccellenza scientifica non basta. La competizione su biotecnologie e terapie avanzate globale. Usa, Canada, Giappone e Corea del Sud sono in prima linea. E la posta in gioco altissima. Sui 10 prodotti farmaceutici che hanno creato pi profitto – spiega Mauro Giacca, direttore generale dell’International Centre for genetic Engineering and Biotechnology, che ha una delle sue sedi a Trieste – solo tre sono medicinali tradizionali, sette sono prodotti biotecnologici, di cui cinque anticorpi monoclonali. Trattamenti innovativi che possono costare anche 150mila dollari a paziente. Che hanno permesso di combattere molte forme tumorali, malattie virali e che possono offrire le armi per vincere la grande sfida della nostra societ, quella delle malattie degenerative, legate all’allungamento della vita media.

Gap da recuperare per le start up biotecnologiche

Opportunit che l’Italia ha la possibilit di cogliere a patto di colmare il gap sul numero di start up, che resta ancora profondo. Il nesso tra Accademia e piccola impresa biotecnologica e poi grande industria farmaceutica va rilanciato e valorizzato per supportare i rischi e i costi elevatissimi della ricerca, creando un nuovo ecosistema pi favorevole, che faciliti la transizione dalla ricerca di base alla clinica.

“Dobbiamo abbandonare l’idea romantica del ricercatore che ha avuto un’idea geniale e la sera va nel garage sotto casa per svilupparla. Nella farmaceutica e nella salute non funziona cos. L’universit va circondata e supportata, bisogna creare dei professionisti del trasferimento tecnologico, esperti nel trovare contatti con i grossi investitori

Mauro Giacca, Dg International Centre for genetic Engineering and Biotechnology”

Dobbiamo abbandonare l’idea romantica – prosegue Giacca – del ricercatore che ha avuto un’idea geniale e la sera va nel garage sotto casa per svilupparla. Nella farmaceutica e nella salute non funziona cos. L’universit va circondata e supportata, bisogna creare dei professionisti del trasferimento tecnologico, esperti nel trovare contatti con i grossi investitori. Su questo fronte l’Italia non messa molto bene. Il problema che se un ricercatore internazionale ha una buona idea e vuole svilupparla in business si trova molto meglio a Singapore, dove ci sono sei venture capital fund, o in Gran Bretagna, dove solo nella zona di Londra ci sono 250mila start-up. Nella classifica degli Stati pi imprenditoriali del mondo noi siamo terzi dal fondo, dopo il Suriname e il Portorico e il nostro numero di start-up la met di quello dell’Indonesia.

Pi competitivit puntando alla ricerca collaborativa

Cosa si pu fare, allora, per agevolare la partnership pubblico privato e catalizzare lo sviluppo dei farmaci per terapie avanzate? Sarebbe opportuno creare le condizioni necessarie per l’attuazione del Regolamento UE 536/2014 sulla sperimentazione clinica – suggerisce Farmindustria – che apre le porte alla ricerca collaborativa, al fine di rendere l’Italia competitiva nei confronti degli altri Paesi Ue. Occorre quindi abbattere gli ostacoli burocratici e migliorare l’efficienza sia delle strutture nelle quali si effettua la sperimentazione, sia le tempistiche di autorizzazione da parte dei comitati etici. La ricerca oggi cresce in rete. Quindi per essere competitivi, conclude Farmindustria fondamentale sostenere l’innovazione attraverso un nuovo modello di R&S che sia d’incentivo per tutti gli attori, Istituzioni, Accademia e Industria; valorizzi l’eccellenza, premiando la competitivit e il merito; riconosca, protegga e stimoli l’innovazione.

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